Сегодня я хотел бы представить вашему вниманию короткую обучающую статью о том, что можно узнать, посмотрев на pipline компании.

Обзор разработок, это обязательный этап при выборе для инвестиций того или иного биотеха. Сегодня поговорим о фазах исследования, о том, как регулирующие органы оценивают потенциальные препараты и о специальных статусах, присваиваемых молекулам.

Первым делом при обзоре компании биотехнологического сектора стоит обратить внимание на то, какие клинические исследования она проводит на данный момент и на какой стадии они находятся. В клинических исследованиях разрабатываемые молекулы и терапии тестируются на людях. Любое такое исследование разделено на три этапа.

Прежде всего компания должна подать заявку в управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов оно же FDA, на начало клинических исследований нового препарата и получить от него одобрение.

Это происходит только после того, как проведено большое количество экспериментов и собрано обширное количество данных в опытахinvitro, то есть тех, которые проводятся «в пробирке» — вне живого организма.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Если FDAпосчитает убедительными данные собранные в доклинических испытаниях, то оно выдаёт компании одобрение на проведение клинических испытаний, которые делятся на первую, вторую и третью фазу.

В первой фазе клинических испытаний могут участвовать как здоровые добровольцы, так и пациенты с определенным заболеванием.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Во время I фазы изучается насколько хорошо переносится исследуемый препарат. Оценивается безопасность новой молекулы. Различные дозы лекарства тестируются на узкой популяции добровольцев.

Вся информация обрабатывается, а после того, как в ходе исследований врачи изучили фармакодинамику, фармакокинетику и предварительную безопасность исследуемого лекарственного препарата, подаётся запрос в FDAна разрешение проведения второй фазы.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Во второй фазе участвуют пациенты, страдающие патологией, для лечения которой предназначен исследуемый препарат. Основная цель клинических исследований второй фазы — найти оптимальный уровень дозировки и подобрать схему приёма препарата для следующей, третьей фазы. Дозы препарата, которые получают пациенты на данном этапе, зачастую ниже, чем самые высокие дозы, которые принимали участники фазы I.

Третья фаза оценивает эффективность препарат по сравнению с другими, уже действующими стандартами лечения болезни. В ней также участвуют пациенты, страдающие патологией, но исследования проводиться на гораздо большей популяции больных людей, чем во второй фазе.

По завершению каждой стадии компания, как правило публикуют результаты исследований в общедоступных источниках, например в пресс-релизах, презентациях или же на различных медицинских конференциях, касающихся исследуемых заболеваний.

В момент освещения результатов тестирования разрабатываемой молекулы, когда данные предоставляются на обозрение общественности мы можем наблюдать существенные движения в котировках цены акций компании.

На данном слайде представлена так называемая воронка принятия новых медицинских препаратов.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Как вы видите от момент открытия молекулы до момента принятия её в качестве лекарства в среднем может пройти от 10 до 15 лет. В пирамиде указаны различные данные, такие как сроки проведения каждого этапа при продвижении нового препаратк принятию, процент одобрения при переходе на новый уровень и так далее.

Так, например, средние сроки проведения доклинических испытаний составляют 1 год, и только 4% исследуемых молекул получают одобрение от FDAначать их испытание на людях.

Вторая фаза в среднем длиться 2,5 года и только 30% потенциальных лекарств смогут перейти к испытаниям на более широкой популяции больных.

Как вы видите, вероятность того, что новая разработка переродиться в одобренный препарат крайне мала, из 1000 потенциальных кандидатов по статистике только один будет коммерциализирован.

Именно поэтому положительные или отрицательные результаты исследования на каждой фазе, а следовательно, и продвижение её кандидата к заветному одобрению так сильно влияют на создание стоимости компании.

Давайте теперь немного поговорим о регулирующих органах, которые занимаются оценкой безопасности и эффективности исследований в медицинской сфере. В рамках данного видео мы рассмотрим два основных их них.

Это FDAа Соединённых штатах Америки и EMAв Европе, есть также китайская регулирующая организация, которая является довольно авторитетной.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

На что в первую очередь смотрят FDAи EMA, когда им на рассмотрение поступает новая молекула?

— на безопасность

— на эффективность

— и на текущие стандарты лечения

Если новое лекарство является более безопасным чем текущие стандартные лечения, то есть имеет меньше побочных эффектов для пациента, или эти побочные эффекты более низкой степени то регуляторы приступают к рассмотрению его эффективности.

Также может оказаться что у болезни, против которой направлена исследуемая терапия отсутствуют методы лечения, тогда порог безопасности будет существенно снижен. Так, например могут быть приняты к рассмотрению лекарства с очень серьезными побочными эффектами, даже 4 степени тяжести, в случае если заболевание является смертельным и для него пока нет действующих препаратов.

Такой же подход применяется в эффективности. Достаточным для одобрения порогом необходимой эффективности является превосходство в этом плане над терапией, которая в данный момент является стандартом лечения.

Если в данный момент нет ничего, что помогает пациентам при заболевании этот порог может быть довольно низким. Если же в данный момент на рынке существует много одобренных лекарств для лечения болезни,тогда кандидат может столкнуться с очень высокими требованиями по эффективности.

Регулирующие органы могут присваивать определённые статусы молекулам, которые посчитали особо полезными или особо эффективными, или же если существует неудовлетворённая медицинская потребность по болезни, на борьбу с которой направлена разработка последней.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Эти статусы созданы с целью помочь потенциальным препаратам как можно быстрее пройти через пирамиду принятия, рассмотренную выше.

FastTrack это статус, предназначенный для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных состояний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Цель его состоит в том, чтобы как можно раньше доставить пациенту важные новые лекарства.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Определение серьезности состояния является вопросом относительным, но обычно основывается на том, будет ли лекарство влиять на такие факторы, как выживаемость, повседневное функционирование или вероятность того, что состояние, если его не лечить, будет прогрессировать. от менее тяжелого состояния к более серьезному.

СПИД, болезнь Альцгеймера, сердечная недостаточность и рак — очевидные примеры серьезных заболеваний. Также такие заболевания, как эпилепсия, депрессия и диабет, также считаются серьезными состояниями.

Заполнение неудовлетворенной медицинской потребности определяется как предоставление терапии там, где ее не существует, или обеспечение терапии, которая потенциально может быть лучше, чем доступная терапия.

Любое лекарство, разрабатываемое для лечения или предотвращения состояния без текущей терапии, очевидно, направлено на неудовлетворенную потребность.

Лекарство, получившее обозначение FastTrack, получает следующие преимущества:

— Более частые встречи с FDA для обсуждения плана разработки препарата и обеспечения сбора соответствующих данных, необходимых для поддержки утверждения препарата.

— Более частые письменные сообщения от FDA о таких вещах, как дизайн предлагаемых клинических испытаний и использование биомаркеров.

— Право на ускоренное одобрение и приоритетную проверку при соблюдении соответствующих критериев

— Постоянное рассмотрение , что означает, что фармацевтическая компания может отправить на рассмотрение не которые разделы, которые уже заполнены из своей заявки на биологическую лицензию (BLA) или заявку на новый лекарственный препарат (NDA) на рассмотрение FDA, вместо того, чтобы ждать, пока каждый раздел NDA будет заполнен.

В обычных условиях проверка BLA или NDA не начинается до тех пор, пока фармацевтическая компания не представит полностью заполненную заявку в FDA.

Прорывная терапия- это статус, предназначенный для ускорения разработки и обзора лекарств, предназначенных для лечения серьезного состояния. Назначается в том случае если предварительные клинические данные указывают на то, что лекарство может продемонстрировать значительное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимым конечным точкам.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Определение того, является ли улучшение по сравнению с доступной терапией значительным, является предметом суждения и зависит как от величины лечебного эффекта, который может включать продолжительность эффекта, так и от важности наблюдаемого клинического результата. В целом предварительные клинические данные должны показать явное преимущество перед доступной терапией.

Препарат, получивший статус прорывной терапии, получает следующие преимущества:

— Все плюсы обозначения FastTrack

— Интенсивное руководство по эффективной программе разработки лекарств, начиная с фазы 1

— Доступ к обсуждениям новой терапии с участием старших менеджеровFDA

Статус Ускоренное одобрение – сокращает время рассмотрения на одобрение препарата. Этот статус позволяет произвести одобрение лекарств для серьезных состояний, удовлетворяющих неудовлетворенную медицинскую потребность, на основе суррогатной конечной точки.

При изучении нового лекарства иногда может потребоваться много лет, чтобы узнать, действительно ли лекарство оказывает реальное влияние на то, как пациент выживает, чувствует или функционирует.

Принимая во внимание тот факт, что для измерения предполагаемой клинической пользы препарата может потребоваться длительный период времени, в 1992 г. FDA ввело правила ускоренного утверждения по суррогатной конечно точке.

Суррогатная конечная точка, используемая для ускоренного утверждения, является маркером — лабораторным измерением, рентгенографическим изображением, физическим признаком или другим показателем, который, как считается, предсказывает клиническую пользу, но сам по себе не является мерой клинической пользы.

Использование суррогатных или промежуточных клинических конечных точек может сэкономить драгоценное время в процессе утверждения лекарства. Например, вместо того чтобы ждать, чтобы узнать, действительно ли лекарство увеличивает выживаемость онкологических больных, FDA может одобрить лекарство на основании доказательств того, что молекула уменьшает опухоли, поскольку уменьшение размеров опухоли может с достаточной вероятностью предсказывать реальную клиническую пользу.

Статус терапии орфанного заболевания, то есть заболевания, которое затрагивает небольшую часть населения, даёт преимущества в плане поддержки кандидата от государства, например более длительный патент по сравнению с другими препаратами.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Статус приоритетного обзора сокращает время рассмотрения FDA заявки на лекарство, поданное компанией после прохождения 3 фазы испытаний со стандартных 10 до ускоренных 6 месяцев.

Инвестиции в биотехнологии. Как правильно выбрать акции? Как читать pipline компании?

Перед утверждением каждое лекарство, продаваемое в Соединенных Штатах, должно пройти детальную проверку FDA.Назначение приоритетной проверки направляет общее внимание и ресурсы агентства на оценку заявок на лекарственные препараты, которые в случае одобрения значительно улучшат безопасность или эффективность лечения, диагностики или профилактики серьезных состояний по сравнению со стандартными заявками.

Значительное улучшение можно продемонстрировать на следующих примерах:

— доказательства повышенной эффективности лечения, профилактики или диагностики состояния;

— устранение или существенное уменьшение реакции на лекарственное средство, ограничивающую лечение;

— задокументированное улучшение соблюдения пациентом режима лечения, которое, как ожидается, приведет к улучшению серьезных исходов;

— доказательства безопасности и эффективности в новой подгруппе населения.

Итак, выше я перечислил статусы, которые присваиваются молекулам от FDA, статусы EMA имеют чуть другие обозначения, но в целом они похожи по предоставляемым преимуществам со статусами в США.

На этом пока всё. Надеюсь,что это материал поможет вам лучше разобраться в пайплайнах биотехнологических компаний и принимать более эффективные инвестиционные решения.

Всем удачных торгов.