Сегодня мы с вами поговорим о Amicus Therapeutics, тикер FOLD. По этому биотеху в последнее время было много вопросов от подписчиков. Сегодня посмотрим, над какими молекулами работает данная компания, заглянем в её прошлое, обсудим последние новости и составим какие-то предположения о дальнейшем движении котировок акции.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Итак, поехали.

Amicus Therapeutics это биотехнологическая компания, которая занимается открытием, разработкой и поставкой лекарств для людей, живущих с редкими метаболическими заболеваниями.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

У компании уже есть одобренный продукт под названием Galafold.

Galafold показан для лечения взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Фабри и изменяющимся вариантом гена галактозидазы альфа.

Болезнь Фабри это редкое прогрессирующее генетическое заболевание, характеризующееся дефектным геном, вызывающим дефицит фермента, отвечающего за расщепление субстрата болезни, который при дефиците у пациентов с болезнью Фабри накапливается в почках и поражает их.

Болезнь вызывает нарушение функций сердца, почек, мозга и нервной системы, а также ухудшение слуха.

Встречается у 1 человека на 40 000—60 000 мужчин в США и 1 на 40 000 — 120 000 новорождённых в мире.

Одобрение препарат Galafold началось в 2017 году.

Так, 4 января 2017 года он был одобрен в Англии.

8 марта в Италии

2 мая во Франции

15 августа в Австралии

14 сентября в Канаде

И наконец 10 августа 2018 года FDAодобрило применение препарата в США.

Если мы заглянем в прошлое, то увидим, что существенные изменения котировок компании происходили как раз на фоне продвижения Galafold по стадиям pipline.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Так с конца апреля 2014 года по август 2015 мы наблюдали рост курса акций с 5$ до 18$ за штуку.

Это безусловно связано с тем, что 29 апреля 2014Amicus Therapeutics объявило о положительных 12- и 24-месячных данных по фазе 3 исследования молекулы Мигаластат, будущее коммерческое название Galafold, для лечения болезни Фабри

В начале октября 2016 года мы видим существенный обвал котировок в связи с тем, что Амикус выпустило релиз в котором сообщило,что FDА запросило дополнительные клинические данные по исследованиям Мигаластат, для которых потребуется время.

Основываясь на этом руководстве FDA, Amicus не ожидает, что сможет представить NDA для монотерапи и мигаластатомв Соединенные Штатах к концу 2016 года.

После последней новости котировки акции находились в боковике до начала одобрения Galafold по всему миру в 2017 году о которым мы говорили выше.

В течении 2017 года акции компании выросли с 5$ до 16,5$

И такой рост вполне оправдан. Galafold препарат с ожидаемой пиковой выручкой в 1 млрд. $

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Как мы видим из данной диаграммы, стадия коммерциализации препарата показывала просто ошеломительные темпы роста выручки. Так с 2017 по 2018 год она выросла в 3 раза. С 2018 до 2019 еще в 2 раза. В 2020 году мир охватила пандемия covid-19, что конечно же отразилось на продажах, о чем руководство компании заявляет в каждом своём отчете

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Тем не менее рост выручки продолжился, хоть уже и не такими впечатляющими темпами.

В последнем отчете компания сообщила, что общая выручка Galafold за 1 квартал 2021 составила $ 66,4 млн, а ожидаемы объем продаж за весь год составит от 300 до 315 миллионов долларов. Что примерно на 20% больше, чем в предыдущем году.

Также руководство Amicus ожидает ускорение роста выручки по мере ослабления воздействия COVID-19.

Предположим, что темпы роста останутся на нынешних значениях, тогда к пиковым продажамсвоего основного препарата компания должна прийти к 2018 году.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Возьмём средний P/Sравный 8. При продажах в 1 млр $ капитализация биотеха должна составить 8 млрд $ против 2,5 млрд $ сегодня, что предполагает изменение в 320%. Или 45% в год. И это только учитывая продажи уже одобренного Galafold.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

А над чем еще работает Amicus Therapeutics?Давайте заглянем в пайплайн.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Здесь мы видимо еще два приоритетных направления, в которых сосредоточена компания.

Первое это лекарство от болезни Помпе, исследования молекулы которого находятся на третьей стадии клинических испытаний.

И второе это лекарство при болезни Баттена, исследования терапии которого находятся на ½стадии.

Болезнь Баттена — это общее название широкого класса редких, смертельных наследственных заболеваний нервной системы, также известных как нейрональные цероидные липофускинозы или NCL. При этих заболеваниях дефект определенного гена запускает каскад проблем, которые препятствуют способности клетки перерабатывать определенные молекулы.

Заболевание имеет несколько форм со схожими характеристиками и симптомами, но различаются по степени тяжести и возрасту начала проявления симптомов. Большинство форм болезни Баттена начинаются в детстве.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Болезнь лишает детей способности ходить, говорить, думать и видеть.Одобренных методов лечения не существует. В США частота заболевания — 2-4 случая на 100 000 родов.

24 октября 2019 года Amicus объявило о положительных промежуточных клинических данных CLN6 при болезни Баттена.

Новые данные подтверждают значимое влияние на двигательную и языковую функцию у детей со смертельным неврологическим заболеванием.

Доказательства стабилизации заболевания у 7 из 8 детей с данными до 2 лет после лечения.

CLN6- это однократная генная терапия, которая может стать еще одним блокбастером компании.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Но, на данный момент исследования находятся лишь на ½стадии, а основное внимание инвесторов как правило приковано к потенциальным кандидатам на третьей стадии, которых ожидает возможное ближайшее одобрение и выход на коммерциализацию.

Поэтому давайте поговорим о молекуле Amicus разрабатываемой при болезни Помпе и о тех событиях, связанных с ней, которые произошли в последнее время.

Болезнь Помпе — это наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы. Пониженные или отсутствующие уровни альфа-глюкозидазы приводят к накоплению субстратного гликогена в лизосомах мышц и других тканей.

Накопление гликогена ведёт к развитию прогрессирующей мышечной слабости (миопатии). В патологический процесс вовлекаются различные органы и ткани: сердце, скелетные мышцы, печень и нервная система.

В зависимости от возраста, в котором начинают проявляться клинические симптомы, выделяют две формы заболевания: классическую и болезнь Помпе с поздним началом —при которой симптомы появляются позже и прогрессируют медленнее.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Прогноз данного редкого заболевания варьирует в зависимости от времени наступления и степени выраженности клинических симптомов. Без своевременного специфического лечения эта генетическая патология, особенно среди младенцев и маленьких детей, часто заканчивается летально.

Распространённость примерно 1 случай на 140 000 (классическая форма) и 1 на 60 000 взрослого населения (с поздним началом). Заболевание встречается практически во всех этнических группах населения.

Существующие на сегодняшний день лечебные стратегии могут улучшить качество жизни пациентов, однако они не способны изменить течение болезни.

Единственный вариант специфического лечения заболевания — терапевтическое замещение повреждённого либо отсутствующего фермента фармацевтическим препаратом “Майозайм”, разработанным компанией Genzyme corporation.

В 2006 году он был одобрен FDA для лечения пациентов с классической формой болезни в США.

Препарат “Майозайм”относится к одним из самых дорогих лекарств в мире, и годовой курс обходится от 100 до 300 тысяч долларов США в зависимости от возраста и веса пациента.

В 2011 году корпорация Sanofi приобрела Genzyme за 20 миллиардов долларов.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Добавив вышеуказанный препарат в свой портфель для лечения редкий генетических заболеваний.

Согласно отчёту Sanofi продажи Myozyme® он же Люмизим в первом квартале 2021 года составили 235 млн евро, или около 1,1 млрд $ в год.

С потенциальным рынком препарата от болезни Помпе всё более-менее понятно, теперь давайте обратимся к исследованиям.

11.02.2021Amicus Therapeutics заявила, что ее терапия болезни Помпене смогло превзойти стандартное лекарство по одному ключевому показателю в тестах 3 фазы клинических испытаний.

На следующий день 12.02.2021 биотех потерял треть своей капиталиции.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

В исследовании Amicus противопоставила свой препарат, известный как AT-GAA, против Lumizyme компании Sanofi.

Первичной конечной точкой исследования было среднее изменение расстояния 6-минутной ходьбы по сравнению с исходными измерениями через 52 недели в популяции комбинированных пациентов

Через год пациенты, получавшие терапию от Амикус, прошли в среднем на 21 метр дальше за шесть минут, чем в начале исследования. Результаты пациентов, получавших препарат Люмизим, улучшились на 7 метров.

77% участвующих в исследовании пациентов ранее принимали Люмизим в качестве стандартного лечения Помпе.

После года лечения AT-GAA пациенты, которые перешли с Люмизим , прошли на 16,9 метра дальше за шесть минут. Это по сравнению с отсутствием улучшения для тех, кто остался на Люмизим .

Но результаты исследования были негативными, AT-GAAпроиграла Люмизиму, если учитывать тех, кто никогда не принимал заместительную ферментную терапию, такую ​​как Люмизим. А таких было 23%

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Пациенты этой группы, получавшие AT-GAA, прошли на 33 метра дальше за шесть минут по сравнению с 38 метрами у тех, кто принимал Люмизим. Кроме того, те, кто получил AT-GAA, показали снижение на 4,1% способности к интенсивному выдоху. Пациенты, получавшие Люмизим, показали снижение на 3,6%.

А ведь Люмизим был одобрен в первую очередь на основании улучшения способности пациентов делать сильный выдох.

Говоря простыми словами: новую терапию, сравнивали с текущим стандартом лечения. У той группы пациентов, которая ранее употребляли препарат Люмизим новая терапия показала значительные улучшения по сравнению с ним. Но если говорить о “чистых пациентах”, то есть тех, которые ранее ничем не лечились (новые случаи заболевания), то текущая терапия от Sanofiв тестах оказалась более эффективной.

Я напомню вам, что третья стадия клинических испытаний как правило и нацелена на то, чтобы сравнить новую молекулу с текущими методами терапии. И после вышеуказанных результатов разочарование инвесторов вполне адекватно.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

AT-GAAотAmicusимеет статус прорывной терапии длялеченияболезниПомпеспозднимначалом . А следовательно, имеет право на постоянное рассмотрение заявки.

О том что это обозначает, вы можете посмотреть статью на моём канале, в котором я подробно разобрал статусы, присваиваемые FDAпотенциальным препаратам и те преимущества, которые они предусматриваю.

3 мая 2021 года Amicus объявляет об успешном совещании Pre-BLA с FDA по своей терапии для лечения болезни Помпе.

В рамках проходящего BLA компания ранее представила доклинический компонент BLA ципаглюкозидазы альфа и планирует представить все оставшиеся модули BLA к концу второго квартала, включая химический состав, производство, контроль и клинические разделы.

Таким образом компания всё-таки рассчитывает подать заявку на новый препарат и получить её одобрение.

Получится ли у них это сделать или нет, покажет лишь время.

Amicus Therapeutics (FOLD) cтоит ли покупать акции в 2021 году? Анализ компании. Причины падения.

Что касается моей позиции по данной компании, то на мой взгляд с учетом уже одобренного препарата и размера его потенциального рынка FOLDявляется неплохой покупкой на этих уровнях.

Хотя мы вполне можем увидеть поход в область 6-7$ за акцию в случае негативных новостей относительно терапии болезни Помпе, я добавил акции Amicus в свой портфель с долей в 1% от депозита со средней 9.6$ за акцию.

О том, буду ли я увеличивать эту позицию в случае просадки и о уровнях закрытия своей сделки я обязательно сообщу.

И как всегда всем удачных торгов.